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voxelotor治疗镰状细胞病
Voxelotor for Sickle Cell Disease


其他 • 2019.08.08
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voxelotor治疗镰状细胞病的3期随机试验

内容介绍

 美国约有10万镰状细胞病患者,疾病使患者的预期寿命缩短约30年。致病原因是导致产生镰刀状血红蛋白(HbS)的单一氨基酸取代。HbS脱氧时发生聚合,导致红细胞镰变和膜损伤;因此,抑制红细胞内HbS聚合可能具有缓解疾病的作用。短视频中总结了新的研究发现。

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