虽然近期批准的疗法减少了β地中海贫血患者对输血的需求，以及镰状细胞病患者的血管闭塞事件发生率，但这些疗法都未能解决基础病因，也未能完全缓解患者的疾病表现。靶向BCL11A增强子的CRISPR-Cas9基因编辑技术可能重新启动HbF的生成，并消除疾病的临床表现。短视频中总结了新的研究发现。
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CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗镰状细胞病和β地中海贫血