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悲剧、坚持和机遇——CAR-T疗法的故事

文章作者:

Lisa Rosenbaum, M.D.
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发表日期:2017-10-05

文章索引: N Engl J Med 2017; 377:1313-1315

英文标题:Tragedy, Perseverance, and Chance — The Story of CAR-T Therapy

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CAR-T白血病及其他癌症患者带来的希望和挑战

 

李子海

Hollings Cancer Center, Medical University of South Carolina

 

众所周知,肿瘤免疫治疗和其他治疗的根本区别在于它利用人体自身的免疫系统来攻击肿瘤。免疫治疗有特异性、持久性(免疫记忆)、适应性,而且它的效果和应用往往不取决于肿瘤病理分型。这些特性就是为什么很多人认为免疫治疗是癌症的克星和治愈癌症的关键。也就是说,免疫治疗从概念上来讲是西医肿瘤学的一个革命,一个转折点1

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2010年,5岁的Emily Whitehead被诊断出急性淋巴细胞白血病(ALL)。尽管她的父母被告知, 假如孩子患上癌症这件事不可避免,那么ALL已经是各种癌症中状况最好的一种,但Emily的病程却并不典型。两轮化疗之后,她的双腿都发生了坏死性筋膜炎,差点要截肢。16个月之后ALL复发。医师推荐骨髓移植,但Whitehead夫妇担心毒性作用,因此又到宾夕法尼亚儿童医院征求意见。在那里,他们了解到由宾夕法尼亚大学研究人员开发的一种称为CAR-T19的新疗法,这种疗法对患者自身的T细胞进行基因工程改造,以杀灭肿瘤细胞。

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