针对安全性和疗效不明的人体细胞和组织产品（HCT/P），美国食品药品监督管理局（FDA）最近在保护患者免于接受其治疗方面取得了期待已久的进展。FDA阐明了其在细胞操作和治疗性应用方面所持立场，通过这一方式发出了一个明确信号：意图将一系列经过高度操作的细胞材料作为生物药物进行监管。这是一个可喜进展，国家和专业学会采取的补充措施将进一步增进患者利益。
近年来，在美国和世界各地涌现了数百家诊所，将未经证实的干细胞“治愈”疗法用于难以置信的各种病情1。有许多导致失明、瘫痪，甚至死亡的医疗事故记录，由于直接面向消费者的在线营销，无数患者已经暴露于有风险的未经证实的疗法。有关加强患者保护的呼吁已经发出多年2，但在打击这些诊所方面，我们所看到的FDA的努力很少。
作者信息
R. Alta Charo, J.D., and Douglas Sipp, B.A.
From the University of Wisconsin Law School, Madison (R.A.C.); and the RIKEN Center for Developmental Biology, Kobe, and Keio University School of Medicine, Keio Global Research Institute, and the RIKEN Center for Advanced Intelligence Project, Tokyo — all in Japan (D.S.).
参考文献
1. Turner L, Knoepfler P. Selling stem cells in the USA: assessing the direct-to-consumer industry. Cell Stem Cell 2016;19:154-157.
2. Institute of Medicine, National Academy of Sciences. Stem cell therapies: opportunities for ensuring the quality and safety of clinical offerings: summary of a joint workshop. Washington, DC: National Academies Press, 2014.
3. US v. Regenerative Sciences, 741 F.3d 1314 (D.C. Cir. 2014).
4. FDA announces comprehensive regenerative medicine policy framework. Silver Spring, MD: Food and Drug Administration, November 16, 2017 (https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm585345.htm).
5. Warning letter: American CryoStem Corporation 1/3/18. Silver Spring, MD: Food and Drug Administration, 2018. (https://www.fda.gov/ICECI/EnforcementActions/WarningLetters/ucm591225.htm).
中国干细胞治疗产品的研发及监管
邓洪新，魏于全*
四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室
*通讯作者
2018年1月20日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发表了题为“Rejuvenating Regenerative Medicine Regulation”的评述文章1，介绍了美国商业干细胞治疗机构打政策擦边球，将一些未经严格的临床研究证明安全、有效的干细胞产品用于临床治疗，并对患者造成了严重伤害。因此，美国食品药品监督管理局（FDA）针对这一乱象，于2017年12月制定了更细致和严格的干细胞产品监管的规范性文件，明确将干细胞产品纳入“生物类”药品进行监管和审批，从而增加了干细胞产业准入门槛，而该文章的作者也支持FDA的做法。
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