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风暴过后——探索负责任的基因组编辑之路
After the Storm — A Responsible Path for Genome Editing


George Q. Daley ... 其他 • 2019.03.07
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NEJM连发三文,反思贺建奎基因编辑事件

 

周巍

MD Anderson Cancer Center, Houston, USA

 

“一石激起千层浪”也许远不足以形容中国科学家贺建奎在2018年11月26日高调宣布全球首例基因编辑婴儿诞生后引起的举世震惊,以及随之而来的激烈争论与谴责。贺建奎随后被《自然》杂志评为2018年十大人物之一,该事件也被包括《环球科学》在内的多家媒体选入2018年十大科学新闻。

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中国科学家贺建奎近期宣布一对在体外受精(IVF)过程中经过基因组编辑的双胞胎已经出世,但由于他将这一新兴但强大的生物技术过早应用于临床,因此招致了广泛谴责。贺建奎可以声称自己是将CRISPR-Cas9基因组编辑技术用于人类胚胎的第一人,但他将会因肆无忌惮地蔑视科学、临床和伦理标准而永远被人记住。

CRISPR-Cas9首次出现在科学文献中仅仅是7年1前的事,它是一种可编程、序列导向、RNA引导的核酸酶,人们对该技术的快速接纳改变了生物医学研究,并有望在镰状细胞贫血、先天性失明和肌营养不良等疾病的基因修复策略中得到临床应用。现有监管框架已针对采用病毒载体的体细胞基因疗法试验积累了数十年经验,应该可以有效平衡科学的严谨性、患者的安全性和体细胞基因组编辑试验的创新性。只要优先考虑患者福祉,通过体细胞基因组编辑来治疗疾病就不会引起什么伦理问题。优先考虑患者福祉的承诺远远胜过医疗风险。





作者信息

George Q. Daley, M.D., Ph.D., Robin Lovell-Badge, Ph.D., and Julie Steffann, M.D., Ph.D.
From Harvard Medical School, Boston (G.Q.D.); the Francis Crick Institute, London (R.L.-B.); and Université Paris Descartes, Imagine Inserm UMR1163, Service de Génétique Moléculaire, Hôpital Necker-Enfants Malades, Paris (J.S.).

 

参考文献

1. Jinek M, Chylinski K, Fonfara I, Hauer M, Doudna JA, Charpentier E. A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science 2012;337:816-821.

2. Liang P, Xu Y, Zhang X, et al. CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotes. Protein Cell 2015;6:363-372.

3. Brokowski C, Adli M. CRISPR ethics: moral considerations for applications of a powerful tool. J Mol Biol 2019;431:88-101.

4. De Rycke M, Goossens V, Kokkali G, Meijer-Hoogeveen M, Coonen E, Moutou C. ESHRE PGD Consortium data collection XIV-XV: cycles from January 2011 to December 2012 with pregnancy follow-up to October 2013. Hum Reprod 2017;32:1974-1994.

5. Steffann J, Jouannet P, Bonnefont JP, Chneiweiss H, Frydman N. Could failure in preimplantation genetic diagnosis justify editing the human embryo genome? Cell Stem Cell 2018;22:481-482.

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