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预测模型的开发、评估和临床应用
Prediction Models — Development, Evaluation, and Clinical Application


Michael J. Pencina ... 其他 • 2020.04.23

当美国国家血脂管理指南首次纳入基于弗雷明汉心脏研究(Framingham Heart Study)数据的模型时(这是风险预测在医疗中所发挥作用的转折点),马萨诸塞州的情况很特别:这里有大量纵向健康数据。如今,美国医疗系统已通过电子医疗记录(EHR)和对医务人员有整合作用的标准化流程积累了大规模的本地数据集。最近,支付方已转向按人头付费和其他基于价值的付费模式。由于这一转变,预防医疗费用高昂的疾病变得更加重要。这些趋势加大了对预测模型的需求,因为如果不能准确识别哪些人有风险,预防工作将难以进行。

鉴于预测模型在风险分层、治疗路径和临床结局中发挥日益重要的作用,预测模型新显现出的重要性和新出现的基于机器学习的模型开发方法提出了关于如何确保其安全性和有效性的问题。一篇系统综述比较了基于回归的临床预测模型和基于机器学习的临床预测模型,结果表明模型评估中存在一些令人不安的问题1。鉴于新兴预测模型的数量及其多样化的用途,目前尚无单一监管机构能够审核所有模型。然而,这一局限性并不意味着模型开发者和用户不需要对其有效性和安全性进行最严格审核。这一情况还凸显出我们在预测模型的开发、评估和应用方面需要公认的标准。

幸运的是,创建和使用模型的基本原则已经提出2,3。这些原则必须根据当前状况(包括新的数据来源)进行调整和扩充。我们为预测模型的引入和使用提出了8项重要考虑因素(参见表中的示例)4,5





作者信息

Michael J. Pencina, Ph.D., Benjamin A. Goldstein, Ph.D., and Ralph B. D’Agostino, Ph.D.
From the Department of Biostatistics and Bioinformatics, Duke Clinical Research Institute, Duke University School of Medicine, Durham, NC (M.J.P., B.A.G.); and the Department of Mathematics and Statistics, Boston University, Boston (R.B.D.)

 

参考文献

1. Christodoulou E, Ma J, Collins GS et al. A systematic review shows no performance benefit of machine learning over logistic regression for clinical prediction models. J Clin Epidemiol 2019;110, 12-22.

2. D’Agostino RB Sr, Pencina MJ, Massaro JM, Coady S. Cardiovascular disease risk assessment: insights from Framingham. Glob Heart 2013;8:11-23.

3. Collins GS, Reitsma JB, Altman DG, Moons KGM. Transparent Reporting of a multivariable prediction model for Individual Prognosis or Diagnosis (TRIPOD): the TRIPOD statement. Ann Intern Med 2015;162:55-63.

4. Goff DC Jr, Lloyd-Jones DM, Bennett G, et al. 2013 ACC/AHA guideline on the assessment of cardiovascular risk: a report of the American College of Cardiology/American Heart Association Task Force on Practice Guidelines. Circulation 2014;129:Suppl 2:S49-S73.

5. Sendak MP, Ratliff W, Sarro D, et al. Sepsis watch: a real-world integration of deep learning into routine clinical care. JMIR Med Inform (in press).

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