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肿瘤学领域“悬而未决”的加速批准
“Dangling” Accelerated Approvals in Oncology


Julia A. Beaver ... 肿瘤 • 2021.05.06

1992年,《美国联邦法规》增加了药品加速批准途径,旨在解决严重或危及生命疾病患者的医疗需求缺口1,2。该途径允许美国食品药品管理局(FDA)根据药物对早期终点(被认为能够以“合理可能性”预测临床益处的早期终点)的效应批准药物。FDA之后可能要求通过一项或多项属于尽职调查(due diligence)性质的验证性试验来证实药物的临床益处。如果这些试验未能达到上述目标、发生严重延迟或根本未开展,则所涉适应证的上市许可可能被撤销。

虽然该途径最初用于抗HIV药物,但过去10年间有约85%的加速批准被授予肿瘤领域药物。在过去6年间,FDA已批准了6种针对程序性死亡受体1(PD-1)或程序性死亡受体配体1(PD-L1)的抗体,用于超过75种肿瘤适应证。此类药物的研发速度比历史上任何其他治疗领域都要快。在最初的76项批准中,有35项属于加速批准,这促使FDA肿瘤学卓越中心(Oncology Center of Excellence,OCE)评估授予这些抗体的所有加速批准。对于10种适应证(其中有几种彼此重复或相似),FDA要求的试验最终未证实药物益处,而它们的上市许可却持续有效;这些批准被称为“悬而未决”的加速批准(表1)。OCE就这些“悬而未决”(dangling)的适应证与商业申办方进行后续讨论之后,4种适应证被药厂自主撤销,6种适应证被安排在2021年4月27日至29日举行的肿瘤药物咨询委员会(Oncologic Drugs Advisory Committee)会议上讨论3





作者信息

Julia A. Beaver, M.D., and Richard Pazdur, M.D.
From the Oncology Center of Excellence, Food and Drug Administration, Silver Spring, MD.

 

参考文献

1. C.F.R. tit. 21, § 314.510 (Dec. 11, 1992) (https://www.ecfr.gov/cgi-bin/text-idx?SID=7e3afa31ba9326a86c1c08ca7cb22f4c&mc=true&node=se21.5.314_1510&rgn=div8.).

2. C.F.R. tit. 21, § 601.41 (Dec. 11, 1992)(https://www.ecfr.gov/cgi-bin/text-idx?SID=c03234aa22abbed0380923a4cc6ab001&mc=true&node=se21.7.601_141&rgn=div8.).

3. Food and Drug Administration. FDA Oncologic Drugs Advisory Committee to review status of six indications granted accelerated approval. March 11, 2021 (https://www.fda.gov/news-events/fda-brief/fda-brief-fda-oncologic-drugs-advisory-committee-review-status-six-indications-granted-accelerated.).

4. Beaver JA, Howie LJ, Pelosof L, et al. A 25-year experience of US Food and Drug Administration accelerated approval of malignant hematology and oncology drugs and biologics: a review. JAMA Oncol 2018;4:849-856.

5. Food and Drug Administration. CDER drug and biologic accelerated approvals based on a surrogate endpoint as of December 31, 2020 (https://www.fda.gov/media/88907/download.).

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